Ученые из США вылечили рассеянный склероз с помощью генной терапии

Американские молекулярные биологи впервые смогли избавить мышей от рассеянного склероза при помощи генной терапии, заставляющей иммунные клетки не атаковать мозг больного, и опубликовали свои выводы в журнале Molecular Therapy.

"Мы получили очень многообещающие результаты – нам удалось показать, что мы можем остановить болезнь, вернуть иммунитет в исходное состояние и ликвидировать все симптомы рассеянного склероза.  Хоть мы и проводили опыты на грызунах, полученные нами данные показывают, то эту же терапию можно использовать и для лечения человека", — заявил Брэд Хоффман (Brad Hoffman) из университета Флориды в Гейнсвилле (США).

Рассеянный склероз — болезнь нервной системы, при развитии которой иммунные клетки начинают атаковать оболочку нервных волокон, так называемый миелин. Без миелина нервы хуже проводят сигнал и начинают "замыкать", что приводит к разным последствиям от легкого онемения конечностей и до паралича или слепоты. По статистике ВОЗ, сегодня свыше 2,3 миллиона людей страдает от этой болезни, эффективных способов лечения которой пока не придумано.

Сегодня десятки научных команд по всему миру работают над созданием методов лечения этой болезни, и в прошлом году российские ученые из Института биоорганической химии РАН предложили первую потенциальную "вакцину" от рассеянного склероза, обучающую иммунные клетки не атаковать мозг и не убивать его клетки.

Несмотря на эти успехи, остается не понятным, почему иммунитет начинает считать мозг "врагом". Часть ученых считает, что это связано проникновением инфекций в мозг, а другие считают, что причины развития рассеянного склероза связаны с нарушениями в работе самого организма и даже с наличием определенных микробов в микрофлоре кишечника.

Хоффман и его коллеги создали первую генную терапию, останавливающую болезнь и заставляющую иммунитет перестать атаковать нервные клетки, создав вирус, способный проникать внутрь главных "дирижеров" иммунной системы, и заставлять их дать "сигнал отступления" для других иммунных телец, атакующих оболочку нейронов.

Как правило, генную терапию невозможно применять для лечения болезней мозга, так как вирусы и другие "средства доставки" фрагментов ДНК и белков не могут проникнуть сквозь барьер между кровеносной системой и центральной нервной системой. Биологи из университета Флориды смогли решить эту проблему, "нацелив" вирус не на клетки мозга, а на печень.

Дело в том, что в печени присутствуют уникальные иммунные клетки, которые вырабатывают особые молекулы, "перепрограммирующие" регулирующие Т-клетки и другие компоненты иммунной системы и заставляющие их считать некоторые антигены частью организма. Заражая эти клетки при помощи ретровируса, ученые надеялись заставить их вырабатывать фрагменты белка, составляющего основу миелиновой оболочки нейронов, и "обучать" Т-клетки не атаковать их.

Этот вирус ученые проверили на группе мышей, у которых они спровоцировали развитие рассеянного склероза, введя токсин в их мозг. Без лечения состояние  здоровья таких грызунов прогрессивно и очень быстро ухудшается, и через несколько недель они полностью теряют подвижность хвоста и конечностей.
Введение вируса в их печень, как показал эксперимент, позволило мышам справиться с болезнью и избавиться от всех ее симптомов навсегда. Лучше всего вирус работал в тех случаях, когда ученые дополнительно подавляли работу их иммунитета в то время, когда они вводили вирус в тело грызунов.

Успешное завершение этих опытов, как надеются ученые, открывает дорогу для клинических испытаний их генной терапии и приближает человечество к созданию первого "рабочего" лекарства от рассеянного склероза.