Ученые разработали новую генную терапию глухоты

Израильские ученые предложили новый метод лечения глухоты, основанный на доставке генетического материала в клетки внутреннего уха. Пока его протестировали только на мышах и он касается только одного вида глухоты, но в дальнейшем ученые хотят применить его и к другим видам и протестировать на людях, сообщает Naked science.

На данный момент ученые знают о 120 генах, которые связаны с наследственной глухотой. Именно на генетическую форму и направили свои усилия авторы нового исследования.

Ученые сосредоточили свое внимание на мутации только в одном гене — SYNE 4, которая вызывает редкую форму глухоты. Дети, унаследовавшие такой дефект, рождаются с нормальным слухом, но по мере взросления теряют его. Мутация вызывает неправильную локализацию ядер в так называемых волосковых клетках, находящихся внутри улитки внутреннего уха. Эти клетки служат рецепторами звуковых волн и нужны для развития нормального слуха. В итоге дефект приводит к гибели волосковых клеток и глухоте.

Для того, чтобы доставить нормальный генетический материал в ткани, ученые создали безвредный синтетический вирус. Его ввели во внутреннее ухо новорожденных мышей, имеющих дефектный ген SYNE 4. После этого исследователи контролировали слух грызунов при помощи физиологических и поведенческих тестов.

Оказалось, что все мыши, которым вводили вирус с исправленным геном, «выздоровели». У них развился нормальный слух, почти с такой же чувствительностью, как и у здоровых собратьев. Исследователи уже пришли к разработке аналогичных методов терапии других мутаций, которые вызывают глухоту.